Título: Síntesis en Fase Sólida y Caracterización de surfactantes Gemini aminoacídicos para el delivery de ADN

Directora: Dra. Diana Müller
Asistente: Dra. Carolina Veaute

Requisitos:
• Ser estudiante de Bioquímica-Licenciatura en Biotecnología.
• Tener primero, segundo y tercer año de la carrera APROBADO.
• Poseer conocimiento de inglés técnico.

Resumen: La terapia génica consiste en la introducción de un gen funcional ausente en el núcleo celular, el cual al expresarse producirá las proteínas necesarias para corregir una condición patológica específica. Su área de aplicación es el tratamiento de enfermedades adquiridas (cáncer), heredadas (fibrosis quística) o como medida preventiva (vacunas). El mayor problema de la terapia génica es la dificultad de introducir eficientemente el ADN en los núcleos de las células mediante el empleo de un vector (transfección). Los surfactantes gemini peptídicos tienen la particularidad de formar micelas en forma reversible con el ADN generando una población de partículas homogéneas y con el tamaño adecuado capaces de atravesar las membranas celulares. Además debido a sus valores bajos de CMC (concentración micelar crítica) son activos a muy bajas concentraciones.
El diseño básico de un surfactante gemini peptídico comprende un par de cadenas hidrofóbicas de igual longitud formadas por ácidos grasos naturales y un sector llamado región polar, catiónico, derivado de oligopéptidos,
Con el fin de contribuir a la búsqueda de vectores químicos mejorados en su actividad, y en el cumplimiento de los objetivos del trabajo el alumno aprenderá a: sintetizar péptidos hidrofobizados en fase sólida, purificarlos mediante cromatografía líquida de alto rendimiento, caracterizarlos mediante espectrometría de masas, y luego a ensayar los compuestos sintetizados en su capacidad de formar complejos con el ADN mediante la realización de geles de retardo.